Dans un article publié en janvier 2013, une collaboration internationale, soutenue par l’AFM-Téléthon, a mis en évidence l’efficacité d’un oligonucléotide antisens, le PMO 25, in vitro et dans des souris modèles de SMA.
survie
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PMO 25 : un nouvel oligonucléotide antisens allonge la survie chez la souris
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Thérapie génique en intramusculaire diffuse à tout l’organisme chez la souris
Une équipe française de l’Institut de Myologie, soutenue par l’AFM-Téléthon, a étudié les effets de l’injection d’un vecteur viral (AAV) transportant le gène codant la protéine SMN dans un muscle de souris modèles de SMA. Ce vecteur a été retrouvé, en plus du muscle où a eu lieu l'injection, dans les motoneurones et la durée de vie des souris traitées a été augmentée. -
IPS-SMA : la transplantation de cellules iPS-SMA génétiquement corrigées améliore la survie chez la souris
Une équipe italienne a montré que la transplantation de cellules souches pluripotentes induites provenant de patient atteint de SMA, iPS-SMA, et génétiquement corrigées améliore la survie de souris modèle de SMA sévère.
28/12/2012