Dans un article publié en janvier 2013, une collaboration internationale, soutenue par l’AFM-Téléthon, a mis en évidence l’efficacité d’un oligonucléotide antisens, le PMO 25, in vitro et dans des souris modèles de SMA.
toxicité
-
PMO 25 : un nouvel oligonucléotide antisens allonge la survie chez la souris